Справочник от Автор24
Найди эксперта для помощи в учебе
Найти эксперта
+2

Генная терапия ex vivo

Предмет Биотехнология
👍 Проверено Автор24

введение гена или генов в изолированные клетки больного, после культивирования и трансформации клетки вводят в организм больного с помощью трансфузии, инфузии или инъекции.

Научные статьи на тему «Генная терапия ex vivo»

Мировой опыт регистрации и применения препаратов для генной терапии в клинической практике

Внедрение в клиническую практику инновационных препаратов, полученных с использованием методов генетической инженерии, обеспечивает развитие такого современного направления биомедицины, как генная терапия, прежде всего, онкологических, генетических, орфанных заболеваний и жизнеугрожающих состояний, для лечения которых на сегодняшний день не существует традиционных лекарственных препаратов. Генная терапия представляет собой совокупность методов, направленных на модификацию генетического материала человека: вне организма (генная терапия ex vivo) или при введении генно-инженерной конструкции непосредственно в организм человека (генная терапия in vivo). В законодательстве большинства стран (США, стран Европейского союза, Японии, Южной Кореи) препараты для генной терапии регулируются как биологические лекарственные препараты, в Российской Федерации препараты для генной терапии in vivo (генотерапевтические) относятся к биологическим, а для генной терапии ex vivo к биомедицинским клеточным...

Научный журнал

Методы генной терапии для лечения врожденного буллезного эпидермолиза

Врожденный буллезный эпидермолиз (ВБЭ) это гетерогенная группа редких генодерматозов, характеризующаяся повышенной “ранимостью” кожи, проявляющейся как образование пузырей и незаживающих эрозий на коже и слизистых оболочках внутренних органов при незначительных механических воздействиях. Выделяют три основных типа ВБЭ: простой, пограничный и дистрофический буллезные эпидермолизы, каждый из которых вызывается мутациями в генах, кодирующих соответственно белки эпидермиса, зоны базальной мембраны или дермы; отдельно выделяют четвертый тип ВБЭ гемидесмосомный или синдром Киндлер, при котором мутации повреждают ген FERMT1, кодирующий белок киндлин-1. Существующие подходы, призванные улучшить состояние больных ВБЭ, находятся на разных стадиях разработки: часть из них уже используют в клинике, для других еще проводятся лабораторные исследования. В зависимости от типа ВБЭ и характера наследования мутации применяются различные стратегии генетической терапии: от заместительной генной терапии ...

Научный журнал

Еще термины по предмету «Биотехнология»

Белок вирусной оболочки

белок, представленный в белковой оболочке, окружающей нуклеиновую кислоту вируса.

🌟 Рекомендуем тебе

Библиотека генов

коллекция произвольно клонированных фрагментов геномной ДНК организма или специальный набор фрагментов ДНК, представляющих, напр., коллекцию иРНК (см. РНК информационная, кДНК), экспрессирующуюся в клетке в определенное время.

🌟 Рекомендуем тебе

Биобаллистика

метод получения трансгенных клеток, при котором клетки-мишени бомбардируются покрытыми ДНК металлическими частицами (вольфрамовыми или золотыми).

🌟 Рекомендуем тебе
Смотреть больше терминов

Повышай знания с онлайн-тренажером от Автор24!

  1. Напиши термин
  2. Выбери определение из предложенных или загрузи свое
  3. Тренажер от Автор24 поможет тебе выучить термины с помощью удобных и приятных карточек
Все самое важное и интересное в Telegram

Все сервисы Справочника в твоем телефоне! Просто напиши Боту, что ты ищешь и он быстро найдет нужную статью, лекцию или пособие для тебя!

Перейти в Telegram Bot